Magyar kutatók a stresszfehérjék vizsgálata közben bukkantak rá arra a molekulára, amely a cukorbetegség terápiájának alapvet?en új megközelítését hordozza, ráadásul áttörést hozhat egy örökletes, halálos kimenetel? izomsorvadás, a Duchenne-szindróma kezelésében is – közölte csütörtökön budapesti tájékoztatóján Literáti Nagy Péter, az N-Gene elnevezés? fejleszt?cég tudományos igazgatója.
A magyar kutatók által felfedezett BGP-15 jel? molekula története közel két évtizedre tekint vissza, innen kiindulva a stresszfehérjék termel?désének serkentésén alapuló új gyógyszerfejlesztési irányt alakítottak ki
Literáti emlékeztetett arra, hogy a stresszfehérjék az él?világ ?si védekez?, túlélési mechanizmusának kulcsszerepl?i. A h?sokkfehérjének is nevezett anyagok a szervezetet ér? káros hatások, például a h?, fert?zés, gyulladás, mérgez? anyagok vagy akár éhezés ellen védenek. A stresszfehérjéknek meghatározó szerepük van az öregedéssel összefügg? betegségekben, így jelent?sen befolyásolják az élettartamot is.
Magyar kutatók els?k között jöttek rá, hogy a szervezet stresszre adott válaszának szabályozásában új terápiás lehet?ség rejlik. A megfelel? molekula „becsapja a sejtet, úgy tesz, mintha stressz érné a sejtmembránt, ezáltal kiváltja az immunválaszt” – idézte fel Vígh László akadémikus, az MTA szegedi Biológiai Kutató Központjának munkatársa a másfél évtizeddel ezel?tt tett felismerésüket.
Megmutatták azt is, hogy a stresszfehérjék az inzulin megfelel? m?ködéséhez is nélkülözhetetlenek, és alapvet? szerepet játszanak az energiatermelés szabályozásában. Erre alapozva a magyar kutatók által alapított gyógyszerfejleszt? cég, az N-Gene egy diabétesz elleni gyógyszer kidolgozását kezdte meg, amelynek humán klinikai kipróbálása az amerikai gyógyszerhatóság, az FDA engedélyével zajlik. „Háromszáz betegen, 25 amerikai klinikán jelenleg is folyik a II-es fázisú klinikai próba. A gyógyszerek forgalomba kerülése 2015-t?l várható” – mondta el Literáti.
A BGP-15 jel? vegyület az eddig ismert diabétesz elleni gyógyszerekhez képest alapvet?en új mechanizmuson alapul: más megközelítést alkalmaz, amikor a sejtek megfelel? energiaellátottságát biztosítja. A cukorbetegeknek csökken az inzulinérzékenységük, a BGP-15 ezt állítja vissza, így a kezelés közben testsúlyuk is csökken. A gyógyszermolekula fejlesztésében számos magyar egyetem (köztük a budapesti, a szegedi, a debreceni és a pécsi orvosegyetemek és az ELTE) és kutatóintézet munkatársai is részt vettek.
A molekulát és az általa képviselt új megközelítést ma már több nemzetközi kutatócsoport is vizsgálja. A múlt héten jelent meg egy ausztrál kutatócsoport újabb áttörést jelent? eredménye a Nature tudományos folyóiratban. A Melbourne-i Egyetem kutatói egérkísérletekben mutatták meg, hogy a fiatal korban kezd?d?, gyógyíthatatlan izomsorvadásban, a Duchenne-szindrómában is hatékonyan alkalmazható a BGP-15 molekula. Ez az izomsejtek pusztulásával járó örökletes betegség az X-kromoszómán adódik tovább, ezért f?ként fiúkat érint. Mivel hiányzik náluk a nem m?köd? gén fehérjeterméke, a betegség nem gyógyítható, az érintettek általában 15 éves koruk körül tolókocsiba kerülnek, és 20 éves koruk körül meghalnak. A génmódosítással Duchenne-szindrómássá tett egerek állapotát a vegyülettel való kezelés ugrásszer?en javította, noha betegségük nem gyógyult meg.
(MTI)