(MTI) – El?ször gyógyították meg egy kisgyerek leukémiáját úttör? génterápiával, emberi immunsejtek génjeinek szerkesztésével – közölték a londoni Great Ormond Street kórház orvosai.

Layla három hónapos volt, amikor a gyógyíthatatlan, agresszív leukémiát diagnosztizálták nála. Vele is az történt, ami gyakori az ilyen kicsi csecsem?knél: a kemoterápia és a csontvel?-átültetés hatástalannak bizonyult – tudósított a BBC hírportálja.
Egy nappal az els? születésnapja el?tt orvosai már csak a fájdalomcsillapítást tudták tanácsolni a családnak. A kislány édesapja, Ashleigh Richards nem adta föl, vállalta egy ismeretlen terápia kockázatát.
Az orvoscsoport és a Cellectis biotechnológia cég gyorsan megszerezték az engedélyt arra, hogy egy er?sen kísérleti stádiumban, csak egereken kipróbált terápiát alkalmazzanak.
   A génmódosított immunsejtes kezelés a génszerkesztés technológiai fejl?désének eredménye. Korábbi terápiák gének hozzáadásával próbálták a hibát kijavítani, ám a friss eljárás a már meglév?ket szerkesztette.
Mikroszkopikus ollót használtak, hogy a donor immunsejtjeinek DNS-ét pontosan megszerkesszék. A sejteket úgy tervezték, hogy csak a leukémiás sejteket öljék meg és a betegnek adott er?s gyógyszerek számára láthatatlanok legyenek.
A módosított sejteket a kislány szervezetébe injekciózták. Második csontvel?-átültetésre is szükség volt, hogy helyreállítsák az immunrendszerét.
Néhány hónappal azután, hogy a család értesült a gyógyíthatatlan kórról, Layla szervezetében nincs leukémiára utaló nyom.
Paul Veys, a Great Ormond Street kórház orvosa azt mondta, ez volt a legjelent?sebb állapotjavulás, amit az elmúlt húsz évben tapasztalt.
„Csodás, ahol most tartunk ahhoz képest, ahogy öt hónappal ezel?tt álltunk, gyógyulásról azonban korai lenne beszélni. Egy-két év kell ahhoz, hogy kiderüljön a gyógymód hatásossága, ám már az is óriási lépést jelent, ahová eddig eljutottunk” – mutatott rá.
Layla történetét az Amerikai Hematológiai Társaságnak mutatták be, ám ez a terápia egyetlen emberi esete, klinikai tesztekkel még nem vizsgálták.
Az ugyanabban a kórházban dolgozó Waseem Quasin hangsúlyozta: „Ez az els? alkalom, hogy az új technológiával szerkesztettük emberi sejtek génjeit és azokat visszaültettük a páciensbe. Óriási lépést jelent ez számunkra”.